Nadir hastalıkların tedavisi için kullanılan ilaçlar Almanya'da 100 bin Euro'nun üzerinde bir fiyata mal olabiliyor.
İlaçlar giderek daha pahalı hale geliyor, özellikle de nadir ve ciddi hastalıkları tedavi edenler… Örneğin gen terapileri ya da özel enzim replasman tedavileri paket başına 10 bin ile 100 bin Euro’ya mal oluyor.
İşte Almanya’daki en pahalı 5 ilaç:
Fabhalta sert kapsüller – 112.401 Euro
Etken madde: Iptacopan
Kullanım: Nadir bir kan hastalığı olan paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) tedavisi
Berinert enjeksiyon çözeltisi – 101.060 Euro
Etken madde: insan C1 esteraz inhibitörü
Kullanım: Şişme ile seyreden ciddi bir kalıtsal hastalık olan herediter anjiyoödem tip I ve II (HAE) tedavisi
Xenpozyme infüzyon çözeltisi – 88. 921 Euro
Etkin madde: olipudase alfa
Kullanım: Nadir bir metabolik bozukluk olan sfingomyelinaz eksikliğinin (Niemann-Pick hastalığı tip A ve B) tedavisi
Cerdegla sert kapsül – 88.913 Euro
Etkin madde: eliglustat
Kullanım: Lipid metabolizmasının genetik bir bozukluğu olan Gaucher hastalığı tip 1
Skyclarys sert kapsül – 85.366 Euro
Etkin madde: omaveloksolon
Kullanım: Nadir bir nörodejeneratif hastalık olan Friedreich ataksisi
Bu ilaçların fiyatlarının yüksek olmasının çeşitli nedenleri var: Birçoğu yetim ilaç olarak adlandırılan, yani sadece birkaç hastanın uygun olduğu nadir hastalıklar için kullanılan ilaçlardır. Bu tür tedavilerin geliştirilmesi, az sayıda kullanıcıya yayılan araştırma ve klinik çalışmalara yüksek yatırımlar yapılmasını gerektiriyor.
Buna ek olarak, enzim replasman tedavileri veya gen tedavileri gibi genellikle biyolojik nitelikte olan karmaşık üretim süreçleri var. Üretim karmaşık ve çok fazla zaman ve paraya mal olur. Buna ek olarak, üreticiler bu tür özel preparatlar için çok yüksek fiyatlar talep etme fırsatından yararlanıyor, çünkü genellikle tedavi alternatifi yoktur ve hastalar için faydaları kayda değerdir.
Buna ek olarak, bu ilaçların ruhsatlandırma süreçleri özellikle katı ve maliyetlidir. Yüksek geliştirme maliyetleri, küçük miktarlar ve yüksek terapötik değerin birleşimi, milyonları bulabilen fiyatlara yol açıyor.
Liste, Almanya’da uzmanlaşmış tedavilerin maliyetlerinin ne kadar yüksek olduğunu etkileyici bir şekilde gösteriyor. Bu ilaçların finansmanı yıllardır tartışmalı bir konu olmaya devam ediyor. Bir yandan hastalar hayati önem taşıyan tedavilere erişebilmeli, diğer yandan da maliyetler sağlık sistemine aşırı yük getirmemeli. Bu nedenle politikacılar, sağlık sigortacıları ve üreticiler çözüm arayışında. Ancak henüz bağlayıcı bir uzlaşıya varılabilmiş değil.
